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第一階段（Phase I，最典型的試驗為人體藥理學）：第一階段始於新試驗藥品首次用於人體。雖然一般認為人體藥理試驗屬於第一階段，但亦可能於其他研發階 段執行。此階段之研究通常並無治療性之目的，而可能進行於自願之健康受試驗者或某些特定受試驗者族群。具顯著潛在毒性之藥品，如細胞毒性藥品，通常以病患 進行研究。 |
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第二階段（Phase II，最典型的試驗為治療探索）：一般認為第二階段起始於以病人進行療效探索為主要目標 的試驗。
此階段之另一重要目的為決定第三階段試驗所使用之劑 量及治療方法。此階段中，早期的試驗通常採用逐步劑量增加的設計，以進行劑量－反應初步之估算，後期試驗則可經平行劑量－反應設計（亦可延至第三階段執 行），以確認該適應症之劑量－反應關係。劑量－反應確認試驗可在第二或第三階段進行。第二階段所用的劑量，通常（但非絕對）低於第一階段所用的最高劑量。 第二階段臨床試驗的目的還包括：評估其他可能試驗指標、治療方法（包括併用藥品）、目標族群（如輕微或嚴重疾病）等，以供第二階段後續試驗或第三階段試驗 之需。為達成上述目的，可藉由探索分析、研究數據。 |
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第三階段（Phase III，最典型的研究種類為治療確認）： 一般認為第三階段起始於主要目的為顯示或確認治療效益之試驗。第三階段試驗主要目的，為確認於第二階段中所得藥品用於目標適應症及受試驗者是安全及有效的 初步證據。這些試驗的目的在提供核准藥品上市之適當依據。第三階段試驗可更進一步地探索劑量－反應關係，或探討將此藥品使用於更多族群、或用於疾病之不同 階段、或與不同藥品合併使用。對需長期給藥的藥品而言，雖然第二階段可進行長期給藥之臨床試驗，但此類臨床試驗通常於第三階段進行，第三階段所執行之試驗 提供完整資訊，以支持藥品的適當使用說明。 |
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第四階段（Phase IV，各類型的試驗－治療用途）： 第四階段試驗起始於藥品核准上市之後。治療用途之試驗之目的超出於先前藥品的安全性、療效、及劑量定義。第四階段的試驗均在藥品核准上市後進行，且與已核 准之適應症相關（不同於例行之上市後監測）。此類試驗雖非申請核准之必須，但對藥品最佳用法是相當重要的。此類研究包括各類型，但均須具有正確科學目的。 常進行的試驗包括：與其他藥品交互作用、劑量－反應或安全性試驗，以及用來佐證在核准適應症使用之試驗，如死亡率/罹病率試驗、流行病學試驗 。 |